Formål
Akut myeloid leukæmi (AML) forårsages af genetiske forandringer i de bloddannende stamceller i knoglemarven. De genetiske forandringer varierer mellem børn og voksne. Forandringerne definerer undertyper af AML, men klassifikationen er overvejende baseret på undersøgelser af voksne med AML.
Børn med Akut myeloid leukæmi (AML) defineret ved myelodysplasi-relaterede kromosomforandringer (MDSk) har en alvorlig prognose. AML MDSk hos børn er sjælden, og foreløbige data angiver, at 60% af børn er i live fem år efter diagnosen. Trods molekylærgenetiske nybrud, er vores viden om de specifikke genetiske forandringer, der forårsager AML MDSk hos børn, stadig begrænset.
Derfor vil forskningsgruppen udføre en molekylærgenetisk karakteristik af børn med AML MDSk for at identificere de underliggende molekylære signalveje som potentielt kan brydes med nye målrettede behandlinger.
Status
Igangværende projekt.
Delresultater
Undersøgelsen bygger på en igangværende international undersøgelse hvor forskninggruppen undersøger kliniske data og cytogenetik hos børn med AML MDSk. Undersøgelsen inkluderer over 250 børn med AML MDSk fra mere end 20 lande. Forskningsgruppen forventer at inkludere 1.200 børn, hvoraf det anslås, at der vil være biologisk materiale tilgængeligt på omkring 250 børn.
Forskningsgruppen har udarbejdet en risikogruppering ud fra de kliniske og cytogenetiske karakteristika for at identificerer børn med AML MDSk med en særlig alvorlig prognose. Disse resultater danner grundlaget for den molekylærgenetiske analyse.
Støtteår
- Støttet med 2.000.000 kr. i år 2021
- Støttet med 2.000.000 kr. i år 2024
Samarbejdspartnere
Projektet er støttet af Edith og Søren Kiilerich Hansens Familiefond.