Formål
Op mod halvdelen af spædbørn med akut myeloid leukæmi (AML) har en genetisk ændring i KMT2A-genet, som giver høj risiko for tilbagefald.
Børnene er i høj risiko for tilbagefald. Det nye lægemiddel revumenib (tidligere kendt som SNDX-5613) hæmmer leukæmiceller med KMT2A-forandringer.
Der er med projektet givet midler til, at Danmark kan deltage i et internationalt samarbejde, der skal kortlægge, hvor effektivt og sikkert lægemidlet er for børnene. Danmark er leder af projektet.
Undersøgelsen vil potentielt føre til en mere effektiv behandling af spædbarnsleukæmi og forbedre prognosen for denne sårbare patientgruppe.
Status
Projektet er i gang, men der foreligger endnu ingen resultater. Inklusionen af deltagere forventes at tage to år, og den endelige dataindsamling og analyse ventes færdig i begyndelsen af 2028.
Samarbejdspartnere
Projektet er finansieret i samarbejde med Knæk Cancer.
Støtteår
2020: 160.000 kr.
2021: 361.824 kr.