Formål
En af de underliggende årsager til akut myeloid leukæmi (AML) kan være dannelsen af et såkaldt ”fusions-onkogen”. Det betyder, at to gener med forskellig funktion placeres ved siden af hinanden ved en fejl og danner et kræftdannende gen. Op mod 40 % af børn med tilbagefald af AML har fusions-onkogener med særlige forandringer i enten RUNX1- eller KMT2A-genet. Overlevelsen for disse børn er lav ved standardbehandlingen med kemoterapi.
På samme måde er fusions-onkogener den underliggende årsag til sygdom hos en stor del af de børn, der bliver diagnosticeret med knogle- og bløddelssarkomer.
Projektet undersøger anvendelsen af genterapi baseret på CRISPR-Cas9-teknologien. Det er en potentielt banebrydende behandling for akut myeloid leukæmi (AML) samt knogle- og bløddelssarkomer, hvor kræftsygdommen er drevet af fusionsonkogener. CRISPR-Cas9-teknologien retter sig mod en central del af det specifikke fusions-onkogen, hvilket ødelægger dets sygdomsfremkaldende funktion.
Status
Igangværende forskningsprojekt. Bevægelser og (del-)resultater i projektet vil blive beskrevet her på siden.
Delresultater
Resultaterne af forskernes hidtidige undersøgelser er lovende. De viser, at behandlingen har en betydelig effekt på AML-cellerne og samtidig minimal effekt på raske celler.
Effekten af behandlingen testes på både cellelinjer og patientceller i laboratoriet samt undersøge den optimale leveringsmetode af genterapien i musemodeller. Næste skridt er herefter at teste genterapien i en musemodel.
Forskerne har indtil videre afprøvet leveringsmetoden. De arbejder nu på at sikre, at leveringen kommer rundt til alle kroppens celler samt på at minimere bivirkningerne.
Teknologien bag CRISPR-Cas9 er dynamisk og fleksibel. Det betyder, at den har potentiale til at blive anvendt til behandling af enhver kræftsygdom drevet af fusionsonkogener.
Støtteår
Støttet med 1.307.116 kr. i år 2023
Støttet med 1.322.514 kr. i år 2025
Samarbejdspartnere
Projektet er finansieret i samarbejde med Team Rynkeby Fonden.