Forskningsprojekt

Ny behandling med genterapi til børn med leukæmi og bløddelssarkomer

Projektet undersøger en behandling med genterapien CRISPER-Cas9 til børn med leukæmi og bløddelssarkomer. 

Forskningsprojekt
2023
Starter snart
Projektansvarlig:

Associeret professor Maja Ludvigsen

Støttet med:

1.307.116 kr.

Dnaforskning Staging

Formål

En af de hyppigste underliggende årsager til akut myeloid leukæmi (AML) er dannelsen af et såkaldt ”fusions-onkogen”. Det betyder, at to gener med forskellig funktion placeres ved siden af hinanden ved en fejl og danner et kræftdannende gen. Op mod 40 % af børn med tilbagefald af AML har fusions-onkogener med særlige forandringer i enten RUNX1- eller KMT2A- genet. Overlevelsen for disse børn er lav ved standardbehandlingen med kemoterapi.  

 

På samme måde er fusions-onkogener den underliggende årsag til sygdom hos en stor del af de børn, der bliver diagnosticeret med knogle- og bløddelssarkomer.  

 

Formålet med projektet er at undersøge behandling med genterapien CRISPER-Cas9. Behandlingen er et potentielt nybrud i behandling af AML og bløddelssarkomer. Den ødelægger en central del af det konkrete fusions-onkogen, så genets sygdomsfremkaldende funktion ophæves. Forskernes hidtidige undersøgelser er lovende. De viser, at behandlingen har en betydelig effekt på AML-cellerne og samtidig minimal effekt på raske celler.  

Status

Projekt starter snart.

Se andre forskningsprojekter

viser 125 af 125 projekter