Formål
En af de hyppigste underliggende årsager til akut myeloid leukæmi (AML) er dannelsen af et såkaldt ”fusions-onkogen”. Det betyder, at to gener med forskellig funktion placeres ved siden af hinanden ved en fejl og danner et kræftdannende gen. Op mod 40 % af børn med tilbagefald af AML har fusions-onkogener med særlige forandringer i enten RUNX- eller KMT2A-genet. Overlevelsen for disse børn er lav ved standardbehandlingen med kemoterapi.
På samme måde er fusions-onkogener den underliggende årsag til sygdom hos en stor del af de børn, der bliver diagnosticeret med knogle- og bløddelssarkomer.
Projektet undersøger anvendelsen af genterapi baseret på CRISPR-Cas9-teknologien. Det er en potentielt banebrydende behandling for akut myeloid leukæmi (AML) og bløddelssarkomer, hvor kræftsygdommen er drevet af fusionsonkogener. CRISPR-Cas9-teknologien retter sig mod en central del af det specifikke fusionsonkogen, hvilket ødelægger dets sygdomsfremkaldende funktion.
Status
Igangværende forskningsprojekt.
Delresultater
Resultaterne af forskernes hidtidige undersøgelser er lovende. De viser, at behandlingen har en betydelig effekt på AML-cellerne og samtidig minimal effekt på raske celler.
Næste skridt vil være at teste effekten af behandlingen på både cellelinjer og patientceller i laboratoriet samt undersøge den optimale leveringsmetode af genterapien i musemodeller.
Forskerne har indtil videre afprøvet leveringsmetoden. De arbejder nu på at sikre, at leveringen kommer rundt til alle kroppens celler samt på at minimere bivirkningerne.
Teknologien bag CRISPR-Cas9 er dynamisk og fleksibel. Det betyder, at den har potentiale til at blive anvendt til behandling af enhver kræftsygdom drevet af fusionsonkogener.
Støtteår
Støttet med 1.307.116 kr. i år 2023
Støttet med 1.322.514 kr. i år 2025
Samarbejdspartnere
Projektet er finansieret i samarbejde med Team Rynkeby Fonden.