Formål
En af de hyppigste underliggende årsager til akut myeloid leukæmi (AML) er dannelsen af et såkaldt ”fusions-onkogen”. Det betyder, at to gener med forskellig funktion placeres ved siden af hinanden ved en fejl og danner et kræftdannende gen. Op mod 40 % af børn med tilbagefald af AML har fusions-onkogener med særlige forandringer i enten RUNX1- eller KMT2A- genet. Overlevelsen for disse børn er lav ved standardbehandlingen med kemoterapi.
På samme måde er fusions-onkogener den underliggende årsag til sygdom hos en stor del af de børn, der bliver diagnosticeret med knogle- og bløddelssarkomer.
Formålet med projektet er at undersøge behandling med genterapien CRISPER-Cas9. Behandlingen er et potentielt nybrud i behandling af AML og bløddelssarkomer. Den ødelægger en central del af det konkrete fusions-onkogen, så genets sygdomsfremkaldende funktion ophæves. Forskernes hidtidige undersøgelser er lovende. De viser, at behandlingen har en betydelig effekt på AML-cellerne og samtidig minimal effekt på raske celler.
Status
Projekt starter snart.
Samarbejdspartnere
Projektet er finansieret i samarbejde med Team Rynkeby Fonden.