Formål
Overlevelsen efter kræft i barndommen er steget markant over de seneste år. Stigningen skyldes bl.a. stamcelletransplantation, der bliver brugt i behandlingen af højrisiko leukæmi.
Stamcelletransplantation kan give bivirkninger, som kan være akut livstruende og medføre svære senfølger. En stor del af de alvorlige bivirkninger skyldes skader på de små blodkar, der forsyner organerne med ilt (såkaldt endothel-toksicitet).
Disse bivirkninger kan i nogen grad imødegås med forebyggende behandling, men lægerne mangler metoder til at afgrænse den gruppe af børn, der kunne have gavn af dette.
Med projektet vil forskerne forbedre diagnostikken bivirkninger hos børn. Det vil de gøre ved at udvikle en metode baseret på en kombination af både kliniske sygdomstegn og biomarkører, der kan måles i børnenes blod og derved direkte påvise skader på de små blodkar.
Målet er at forbedre behandlingen og forebygge alvorlige senfølger hos børn med leukæmi.
Status
Projektet er i gang.
Delresultater
113 børn har fået analyseret tre biomarkører, der afspejler skader på børnenes blodkar.
Resultaterne viser bl.a., at biomarkøren solubel vascular endothelial growth factor receptor-1 (sVEGF-R1) stiger under stamcelletransplantation og er mest forhøjet hos de børn, som modtager kemoterapi af typen busulfan.
Biomarkøren kan bl.a. forudsige svær leversygdom, væskelækage fra de små blodkar og komplikationen akut Graft-versus-Host Disease (aGvHD), hvor donor-stamcellerne angriber kroppen hos det transplanterede barn.
Derudover vil markøren formentlig kunne identificere patienter der kan have gavn af tidlig behandling med lægemidlet Defibrotide, der modvirker skader på de små blodkar.
Samarbejdspartnere
Projektet er finansieret i samarbejde med Team Rynkeby Fonden.
Støtteår
2021: 825.000 kr.
2023: 435.000 kr.