Børn med højrisiko leukæmi bliver behandlet med stamcelletransplantation. Men 30 % af de transplanterede børn får alvorlige stofskifteforstyrrelser, som kan føre til tidlig åreforkalkning og livstruende hjertekarsygdom. Det viser forskning støttet af Børnecancerfonden. Projektets resultater er afgørende for bedre opsporing og behandling af tidlig hjertekarsygdom hos børnekræftoverlevere.
Akut leukæmi (blodkræft) er den mest udbredte kræftform hos børn. Sygdommen rammer hvert år 40-50 børn i Danmark. Børn, der har højrisiko leukæmi, bliver behandlet med stamcelletransplantation forudgået af kemoterapi og eventuelt stråleterapi. Disse børn er i særlig høj risiko for alvorlige bivirkninger og senfølger.
Et forskningsprojekt på Rigshospitalet har undersøgt forekomsten af stofskifteforstyrrelser (det såkaldte ”metaboliske syndrom”) og åreforkalkning hos yngre voksne, der som børn er blevet behandlet med stamcelletransplantation. Det er komplikationer, der kan føre til tidlig og potentielt dødelig sygdom i hjerte og blodkar.
Forskerne undersøger også, om det er muligt at bedre disse stofskifteforstyrrelser gennem intensiv fysisk træning af voksne, der er transplanterede som børn.
Projektet gennemføres som to parallelle ph.d.-studier. Et af studierne er for nylig afsluttet med afgørende forskningsresultater. Det andet studie bliver afsluttet i 2024, men har allerede givet forskerne vigtig ny viden.
”Med støtte fra Børnecancerfonden har vi fået mulighed for at undersøge, hvordan vi kan hjælpe patienter med senfølger efter stamcelletransplantation, for derved at reducere disse unge menneskers øgede risiko for tidligt indsættende hjertekarsygdom,”
Klaus Müller, professor, dr.med. og hovedvejleder.
Markant forhøjet forekomst af stofskifteforstyrrelser og åreforkalkning
Forskerne har undersøgt 96 patienter, som i barndommen er blevet behandlet med stamcelletransplantation. Resultaterne viser, at 30 % af patienterne har stofskifteforstyrrelser. Hertil kommer, at 25 % af deltagerne har åreforkalkning i halskarrene og 10 % i hjertekarrene. Det er høje tal. Især i betragtning af, at deltagerne i projektet gennemsnitligt er under 30 år. Og der er tale om en klart forhøjet forekomst i forhold til normalbefolkningen. Hos raske personer i samme aldersgruppe ses kun en forekomst på nogle få procent.
”Takket være støtten fra Børnecancerfonden har vi kunnet undersøge forekomsten af åreforkalkning hos patienter, der er behandlet med stamcelletransplantation pga. kræft i barndommen,”
Tina Gerbek, læge, ph.d.
Ny vejledning for opsporing af tidlig hjertekarsygdom
Studiets resultater har konkret ført til, at forskerne nu er i gang med at planlægge en ny vejledning, der skal sikre bedre opsporing af tidligt indsættende åreforkalkning og hjertekarsygdom hos overlevere efter stamcelletransplantation i barndommen. Det skal føre til mere målrettet opfølgning og behandling af denne sårbare patientgruppe.
Mærkbart nedsat fysisk kapacitet og muskelmasse
Delresultater fra den anden del af projektet peger i retning af markant nedsat kondition og reduceret muskelmasse hos hovedparten af langtidsoverlevere efter stamcelletransplantation. Resultaterne viser også, at det er muligt at genopbygge muskel- og knoglemasse hos patienterne gennem struktureret træning. Det har stor betydning for den stigende gruppe af unge børnekræftoverlevere, der har tegn på tidlig aldring.
Den viden, der er genereret i de to delstudier, er afgørende for at kunne implementere bedre og mere målrettet opfølgning og behandling af patienter, der som børn er behandlet med stamcelletransplantation.
Fakta
- Projektet er delt op i to ph.d.-studier.
- Delstudie 1 undersøger forekomsten af stofskifteforstyrrelser (det metaboliske syndrom) samt tegn på tidlig indsættende åreforkalkning hos yngre voksne, der er blevet behandlet med stamcelletransplantation i barndommen.
- Delstudie 2 undersøger effekten af struktureret træning af yngre voksne, der har udviklet stofskifteforstyrrelser efter stamcelletransplantation.
- De to delstudier har samlet modtaget 3.325.202 kr. i støtte fra Børnecancerfonden fra 2017-2021.
Forskere
- Klaus Müller, professor, dr. med. og hovedvejleder
- Tina Gerbek, læge, ph.d. (delstudie 1)
- Anne Nissen, læge, ph.d.-studerende (delstudie 2)
Læs mere om stamcelletransplantation hos børn.
