Akut myeloid leukæmi (AML)

Akut leukæmi (blodkræft) er den almindeligste kræftsygdom hos børn. Sygdommen rammer hvert år 40 – 50 børn i Danmark og er dermed ansvarlig for næsten 1/3 af alle kræfttilfælde hos børn. Uden behandling er akut leukæmi dødelig i løbet af få måneder. Akut myeloid leukæmi (AML) udgør ca. 15 % af de akutte leukæmier hos børn dvs., at der i Danmark hvert år er ca. 6 børn og unge som får AML.

Sygdommen rammer børn i alle aldersklasser og ses lige hyppigt hos piger og drenge. Årsagen til sygdommen er ikke kendt, men man ved, at børn med visse medfødte sygdomme i arvemassen (f.eks. børn med Down syndrom eller sjældne genetiske sygdomme) har større risiko for at udvikle leukæmi end andre børn. Leukæmi er kun meget sjældent arvelig og aldrig smitsom.

Ved leukæmi fortrænges den normale knoglemarv af de syge celler, som vokser uhæmmet, og som følge heraf kommer der tegn på knoglemarvssvigt. Ved AML er den syge celle oftest en myeloblast eller en monoblast, der er forstadier til de modne neutrofile og monocytter, som udgør en del af de hvide blodlegemer (immunforsvaret). Det kan også dreje sig om blaster (umodne celler), som er forstadier til de røde blodlegemer (erythroblaster) eller til blodplader (megakaryoblaster).

Fra knoglemarven vil leukæmicellerne spredes til blodet og vil meget ofte ophobes i lymfeknuder, lever og milt. I sjældne tilfælde kan sygdommen også vise sig i centralnervesystemet. Selv om man ikke kan finde leukæmicellerne andre steder end i knoglemarven, må det altid antages, at leukæmicellerne med blodet er bragt ud i hele kroppen og ikke kun findes i knoglemarven.

Symptomer på AML kan udvikles akut i løbet af få dage eller langsomt og snigende over perioder varierende fra få uger til flere måneder. De hyppigste symptomerne er feber, træthed, pirrelighed, appetitløshed, vægttab, bleghed og blødningstendens med mange blå mærker i huden. På diagnosetidspunktet kan der være blødninger, hævede lymfeknuder og lever- og/eller miltforstørrelse. I nogle tilfælde ses udslæt eller knuder i huden, som ved undersøgelse kan vise sig at indeholde leukæmiceller.

Ofte vil man kunne få en næsten sikker diagnose ved påvisning af leukæmiceller i blodet, men diagnosen skal bekræftes ved en knoglemarvsundersøgelse. Der udtages knoglemarvsprøve fra hoftekammen og samtidig tages prøve af rygmarvsvæsken (spinalvæsken). I enkelte tilfælde kan der være grund til også at tage vævsprøve fra hud eller fra knuder andre steder i kroppen. Alle disse undersøgelser foregår i fuld bedøvelse.

Ved mikroskopi af knoglemarven kan leukæmicellerne påvises og typebestemmes. Vurderingen af cellernes udseende suppleres med markørundersøgelse, som viser markører på cellernes overflade, der er karakteristiske for forskellige undertyper og modningsstadier. Endvidere foretages kromosomundersøgelse, der kan afsløre ændringer i de syge cellers arveanlæg (kromosomer). Spinalvæsken undersøges for indhold af leukæmiceller for at se, om sygdommen har spredt sig til centralnervesystemet.

Behandlingen indledes med 2 intensive kure (induktionsbehandling), hvor der anvendes cellegifte. Den intensive behandling er nødvendig for at opnå remission. Efter opnået remission fortsættes behandlingen med yderligere serier af kemoterapi (konsolideringsbehandling), som har til formål at fjerne de resterende leukæmiceller.

I forbindelse med hver behandlingsserie gives indsprøjtninger af cellegifte i spinalvæsken for at hindre udvikling af leukæmi i centralnervesystemet. Endvidere foretages knoglemarvsundersøgelse med henblik på løbende kontrol af behandlingseffekten. Hver ny serie kemoterapi gives når barnet er kommet sig efter forrige kur. Der går typisk 3 – 5 uger mellem hver kur. Den samlede varighed af kemoterapien er 6 – 8 måneder.

Resultaterne af behandlingen af AML med almindelig kemoterapi er dårligere hos de børn, som ikke opnår et godt respons efter første kemoterapiserie, eller som har sjældne ugunstige genetiske forandringer i leukæmicellerne. For at forbedre chancerne for helbredelse tilbydes disse børn en stamcelletransplantation (også kaldet knoglemarvstransplantation) med et familiemedlem (oftest en bror eller søster) eller en ubeslægtet person som donor.

Ved selve transplantationen gives højdosis kemoterapi og herefter en transfusion af stamceller fra donors knoglemarv eller blod. Ved start af AML behandlingen ved vi ikke, om barnet bør tilbydes transplantation. For at vinde tid vil der allerede en af de første dage blive foretaget vævstypebestemmelse af barnet, forældrene og eventuelle søskende

Behandlingen af AML er intensiv og belastende for barnet og hele familien. Kemoterapien har en lang række akutte bivirkninger. Den væsentligste bivirkning er hæmningen af de raske celler i knoglemarven, hvilket betyder et lavt antal blodceller og dermed risiko for infektioner, blodmangel og blødninger. Barnet skal derfor straks indlægges, hvis der i behandlingsperioden kommer feber eller kulderystelser. Infektionerne kan være alvorlige og endda livstruende. Af andre hyppige og generende bivirkninger er slimhindepåvirkning samt hårtab.