25 års forskning og udvikling
Af Kjeld Schmiegelow, professor i pædiatri og pædiatrisk onkologi – en af de bærende forskere, der har været med til at drive udviklingen i kampen mod børnekræft.
Overlevelsen for børn med kræft er forbedret mærkbart over de seneste 25 år. Det viser, hvor langt vi er kommet ved hjælp af målrettet forskning. Vi står dog stadig over for store udfordringer. Derfor fokuserer forskning inden for børnekræft i disse år især på fire hovedtemaer:
- Hvorfor er sygdommen opstået? Og er der øget risiko for, at andre i familien også udvikler kræft?
- Hvordan kan vi helbrede endnu flere?
- Hvordan kan vi undgå alvorlige og livslange bivirkninger ved behandlingen?
- Hvordan sikrer vi, at børnene ikke blot bliver helbredt, men også får et så normalt liv som muligt under og efter behandlingen?
Dansk børnekræftforskning er i løbet af de seneste årtier nået langt inden for alle fire områder. Det skyldes ikke mindst økonomisk støtte fra Børnecancerfonden, som har været fødselshjælper for talrige forskningsprojekter. Men vi er ikke i mål.
Hvorfor får børn kræft?
De miljøfaktorer, som kan føre til kræft hos voksne, såsom rygning eller sollys, spiller ikke en rolle for udviklingen af kræft hos børn. Derimod bærer mange kræftsyge børn genetiske forandringer, som kan forklare sygdommen. Nogle af forandringerne er nyopståede, mens andre er nedarvede fra forældrene. Det betyder, at både forældre og søskende også kan være i risiko for at udvikle kræft.
Siden 2017 har Rigshospitalet arbejdet på projektet STAGING, der kortlægger det fulde arvemateriale hos børn med kræft. STAGING har vist, at mindst 10 % af kræftsyge børn har alvorlige mutationer i deres arvemateriale, hvilket kan forklare kræftudviklingen. Desuden har ca. 50 % af børnene genetiske varianter, som i kombination kan have været årsag til udviklingen af kræft.
Takket være den infrastruktur, der er opbygget ifm. STAGING-projektet, er børn med kræft blevet udvalgt som en af de patientgrupper, der i de kommende år vil få deres DNA kortlagt på det nye Nationale Genom Center (NGC). Det vil gøre os endnu klogere på, hvilke forandringer der disponerer til kræft hos børn – og på sigt vil det bane vejen for at følge tæt op på de børn og eventuelle familiemedlemmer, som er i særlig risiko for at få kræft.
På den måde kan sygdommen forhåbentlig blive påvist på et tidligt stadie, hvor overlevelseschancerne er bedre end i dag. Vi påregner, at i løbet af en 10-årig periode vil udvalgte arvelige dispositioner til kræft i barnealderen kunne indgå i det danske screeningsprogram for nyfødte.
Hvordan kan vi helbrede endnu flere?
Selvom behandlingen for børn med kræft er forbedret markant de seneste 25 år, svigter behandlingen fortsat hos ca. 25 % af børnene. Nogle få børn kan ikke tåle den intensive kræftbehandling og dør af bivirkninger fra behandlingen. Men for den resterende gruppe drejer det sig enten om, at sygdommen skrider frem trods behandling, eller at sygdommen kommer tilbage efter først at være bragt under kontrol. Udvikling af ny og bedre behandling til denne gruppe børn er meget vanskelig, da den udgør mindre end tre danske børn om året inden for hver kræfttype. Det betyder, at overlevelsen for børn med tilbagefald eller fremskreden sygdom kun er 50 % – og for mange kræfttyper endnu dårligere. Derfor er det især disse børn, som forskningen fokuserer på for at øge den samlede overlevelse for børn med kræft.
Tre vigtige forskningsområder er:
Kortlægning af skader i kræftcellernes arvemateriale: Disse skader er årsag til, at kræftcellerne ikke opfører sig normalt, men i større eller mindre grad vokser vildt. Viden om, hvad der er gået galt i kræftcellerne, gør os i stand til at tilbyde nogle patienter mere intensiv behandling for at øge deres helbredelseschancer, mens andre kan nøjes med mindre intensiv behandling med færre bivirkninger til følge.
”Ny medicin til børn med kræft”: For knap 10 år siden blev en national enhed for eksperimentel behandling af kræft hos børn etableret. Forsøgsenheden arbejder med såkaldt fase 1- og fase 2-behandling, hvor nye lægemidler bliver tilbudt børn med aktiv, uhelbredelig kræftsygdom. ”Ny medicin til børn med kræft” er en af de mest succesfulde afdelinger af sin slags i europæisk sammenhæng. Det betyder, at Danmark ofte kan tilbyde nye behandlinger som nogle af de første i Europa. Målet er, at lovende forsøgsbehandlinger i løbet af en kort årrække vil blive et tilbud til mindst halvdelen af alle danske børn med kræft, hvor behandlingen i dag svigter.
Internationalt samarbejde: Udvikling af ny og bedre kræftbehandling finder sted i forskningssamarbejde med andre lande. Det styrker deling af ny viden og betyder, at forskerne kan sammenligne store grupper af patienter, der modtager samme behandling.
Et eksempel er det nye europæiske samarbejde omkring børn med akut lymfoblastær leukæmi (ALL), projektet: ALLTogether. Her vil Danmark, sammen med 13 andre europæiske lande, over de kommende år tilbyde den samme behandling til mere end 7.000 børn og unge med ALL for at forbedre deres helbredelseschancer og samtidig reducere forekomsten af bivirkninger.
Dansk forskning kommer også børn i andre lande til gode
Danske børnekræftlæger er valgt ind i de internationale styregrupper for en række tilsvarende netværk for andre børnekræftsygdomme. Den forskning, der finder sted i
Danmark, er derfor også værdifuld for børn med kræft i andre lande.
Hvordan kan vi undgå alvorlige bivirkninger ved behandlingen?
Det er ikke kun kræftcellerne, men også børnene selv, der er forskellige. På samme måde, som børn afviger fra hinanden i fx højde eller blodtype, er de forskellige, når det kommer til, hvordan de omsætter og tåler lægemidler.
Danske børnekræftlæger har i samarbejde med forskergrupper i hele verden startet en række studier med det formål at kortlægge, hvordan forskelle børnene imellem spiller en rolle for deres risiko for bivirkninger. De mest alvorlige bivirkninger er hver for sig sjældne, men en stor del af patienterne (eksempelvis halvdelen af alle børn med leukæmi) udvikler mindst én af dem.
De bivirkninger, som vi i disse år i særlig grad forsker i, er svampeinfektioner, blodpropper samt skader på bugspytkirtel, lever, knogler og hjerne. I første omgang indsamler vi detaljeret viden om hver enkelt bivirkning fra hundredvis af børn med kræft fra hele verden. Derefter kortlægges arvematerialet hos børnene for at identificere de genforandringer, der giver særlig høj eller lav risiko for den pågældende bivirkning. Det skal bane vejen for mere individualiseret kræftbehandling til det enkelte barn i fremtiden.
Hvordan sikrer vi børnene et normalt liv under og efter behandlingen?
Lige så vigtigt det er at sikre børnenes helbredelse, lige så vigtigt er det at følge deres forekomst af fysiske, psykiske og sociale senfølger og dermed børnenes livskvalitet. Danske børnekræftlæger har i samarbejde med kolleger i Norden indledt en række studier, som har til formål at kortlægge mere præcist, i hvilket omfang børnene får senfølger, og hvordan de påvirker deres livskvalitet.
Det forskningsbaserede rehabiliteringsprogram ”RESPECT” har over de seneste 10 år undersøgt, hvordan børnenes kontakt til deres skoleklasse kan fastholdes ved at udpege ambassadører blandt klassekammeraterne. Ambassadørerne støtter børnene både under indlæggelse og i skolen.
Derudover arbejder danske forskere med at belyse, om børnenes kontakt til skolen kan styrkes ved at anvende robotter, så det enkelte barn har en robot i klassen i de perioder, hvor barnet ikke kan komme fysisk i skole.
For 25 år siden syntes det urealistisk, men som følge af omfattende dansk og international forskning forventer vi, at overlevelsen ved kræft i barnealderen er øget til mere end 90 % om 5-10 år. Forudsætningen er imidlertid omfattende forskning, og Børnecancerfonden er derfor lige så vigtig i dag, som da fonden blev etableret for 25 år siden.
Du kan bidrage til fremtidens forskning
Støt med 125 kr. SMS GIV til 1217 eller på MobilePay 78502